Annals of Hematology – Springer - DOI 10.1007/s00277-015-2337-8 – 

Résumé

Le traitement immunosuppresseur à forte dose (HDIT) avec greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues (AHSCT) est une approche prometteuse pour le traitement des patients atteints de sclérose en plaques (SEP). 

Dans cet article, nous présentons les résultats à long terme d'une étude prospective en un seul centre avec l'analyse de l'innocuité et de l'efficacité de l'AHCT HDIT + avec un schéma de conditionnement de type BEAM d'intensité réduite chez 99 patients atteints de sclérose en plaques : âge moyen - 35 ans ; homme/femme - 39/60 ans Aucun décès lié à la transplantation n'a été observé. Les procédures de mobilisation et de transplantation ont été bien tolérées. 

6 mois après la transplantation, une amélioration ou une stabilisation neurologique a été observée chez tous les patients sauf un. L'incidence cumulative de la progression de la maladie était de 16,7 % 8 ans après HDIT + AHSCT. La survie estimée sans événement au suivi médian de 48,9 mois était de 80 % : 83,3 % dans la sclérose en plaques récurrente/rémittente contre 75,5 % chez la sclérose en plaques progressive. Soixante-quatre patients qui n'ont pas progressé au cours des 3 premières années après la transplantation et qui ont été suivis pendant plus de 3 ans ont été inclus dans l'analyse des résultats à long terme. Au suivi médian à long terme de 62 mois, 47 % des patients se sont améliorés d'au moins 0,5 point sur l'échelle EDSS par rapport au début de référence et ont montré une amélioration pendant toute la période de suivi ; 45 % des patients étaient stables. Aucune lésion active, nouvelle ou enlarggravante à l'imagerie par résonance magnétique n'a été enregistrée chez les patients sans progression de la maladie. Le PAPAC s'est accompagné d'une amélioration significative de la qualité de vie du patient. Étant donné que la sélection des patients était très différente des autres études et que les informations sur l'activité de la maladie avant l'évolution de la maladie et son traitement étaient inhomogènes, la comparaison avec les résultats de la littérature doit être faite avec prudence. Ainsi, le rapport risques/avantages de HDIT + AHSCT avec un schéma de conditionnement de type BEAM d'intensité réduite dans notre population de patients atteints de sclérose en plaques est très favorable. La cohérence de nos résultats cliniques et de qualité de vie à long terme, ainsi que la persistance de l'amélioration, sont en faveur de l'efficacité et de l'innocuité de cette approche thérapeutique chez les patients atteints de sclérose en plaques.

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