Economie de Santé et devenir des patients traités par autogreffe de cellules souches hématopoïétiques versus traitements conventionnels dans les Scléroses En Plaques rémittentes aux Etats-Unis(1)

1. Burt RK, Tappenden P, Han X, Quigley K, Arnautovic I, et al. Mult Scler Relat Disord.2020 Oct;45:102404 doi.org/10.1016/j.msard.2020.102404

Burt et al., ont publié dans Multiple Sclerosis and Related Disorders une étude de coût-efficacité comparant l’autogreffe de cellules souches hématopoïétiques (ACSH) aux immunothérapies et biothérapies de premières et deuxième ligne utilisées à l’heure actuelle chez des patients atteints de Sclérose En Plaques (SEP) de forme rémittente récurrente (RR) pure selon les critères de Mc Donald 2010. Les coûts direct et indirect de la procédure de greffe (bilan pré-greffe, mobilisation, greffe) des patients ayant eu une ACSH pour une SEP entre janvier 2017 et janvier 2019 au Northwestern Memorial Hospital of Chicago ont été analysés. Les patients greffés avaient un EDSS entre 2 et 6.5 et avaient présenté deux rechutes dans l’année ou une rechute associée à une activité inflammatoire à l’IRM malgré un traitement de première ou seconde ligne bien conduit (critères d’inclusion de l’étude MIST). Ces données de coût ont été comparées à celles des études identifiées dans la littérature évaluant le coût des immunothérapies et biothérapies utilisées dans la SEP. Les données d’efficacité (NEDA, EDSS, SF36) des principaux essais portant sur les traitements conventionnels de la SEP et des essais sur l’ACSH dans la SEP RR ont été mis en parallèle de l’évaluation du coût des traitements. Les formes primitivement progressives et secondairement progressives ont été exclues. L’analyse de 37 patients autogreffés a révélé un coût total moyen de la greffe par patient de 85 184 $ (de 70 635 à 120 260 $) dont 42 295 $ de coûts directs (coûts qui sont effectués une seule fois). Comparativement, une seule étude de la littérature entre 2017 et 2019 a évalué le coût des traitements de première et seconde ligne utilisés dans la SEP (Hartung et Bourdette, 2019) et rapportait un coût moyen plus de 86 000 $ par an (à multiplier donc par le nombre d’années de traitement) et par patient en excluant les visites médicales, les examens d’imagerie et le traitement des rechutes. En parallèle l’efficacité de l’ACSH était supérieure sur l’EDSS (diminution de > 0.5 point contre 0.13 à 0.2 avec l’Alemtuzumab ou le Natalizumab) et sur le NEDA (70 à 90% à 2 ans contre 37% pour le Natalizumab et 47% pour l’Ocrelizumab). Le SF36 montrait une amélioration de la qualité de vie supérieure en cas de traitement par ACSH.

Cette première étude de coût-efficacité portant sur l’ACSH dans la SEP suggère l’intérêt économique du recours à la greffe en comparaison avec les traitements de première et deuxième ligne disponibles aux Etats-Unis. La principale limite est liée à la comparaison indirecte des données. L’applicabilité de ces résultats au système de santé français est probable au vu du facteur multiplicatif lié à la répétition dans le temps des traitements conventionnels.