Autogreffe de cellules souches hématopoïétiques de cellules souches hématopoïétiques comparée à l'alemtuzumab pour la sclérose en sclérose en plaques récurrente-rémittente : une étude observationnelle

J Neurol Neurosurg Psychiatry: publié pour la première fois en tant que 10.1136/jnnp-2020-323992 le 26 octobre 2020 – 

Transplantation autologue de cellules souches hématopoïétiques comparée à l'alemtuzumab dans la sclérose en plaques récurrente-rémittente : une étude observationnelle

Objectif 

Comparer les résultats après un traitement par greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues (GCSH) et alemtuzumab (ALZ) chez des patients atteints de sclérose en plaques récurrente-rémittente.

Méthodes 

Les patients traités par AHSCT (n = 69) ont reçu un régime de conditionnement de cyclophosphamide (200 mg/kg) et de globulinerG anti-thymocyte de lapin (6,0 mg/kg). Les patients traités par ALZ (n=75) ont reçu une dose de

60 mg sur 5 jours, une dose répétée de 36 mg sur 3 jours après 1 an puis au besoin. Des visites de suivi avec évaluation du score de l'échelle d'état d'invalidité élargie, des événements indésirables et des investigations RM ont été effectuées au moins une fois par an.

Résultats 

Les estimations de Kaplan-Meier du critère de jugement principal « aucune preuve d'activité de la maladie » étaient de 88 % pour l'AHSCT et de 37 % pour l'ALZ à 3 ans, p<0,0001. Le critère d'évaluation secondaire du taux de rechute annualisé

était de 0,04 pour l'AHSCT et de 0,1 pour l'ALZ, p = 0,03. Au dernier recul, les proportions de patients améliorés, stables ou aggravés étaient de 57 %/41 %/1 % (AHSCT) et 45 %/43 %/12 % (ALZ), p = 0,06 Evénements indésirables de grade 3 ou plus élevés étaient présents chez 48/69 patients traités par AHSCT et 0/75 traités par ALZ dans les 100 premiers jours après le début du traitement. L'événement indésirable à long terme le plus fréquent était la maladie thyroïdienne avec des estimations de Kaplan-Meier à 3 ans de 21 % pour l'AHSCT et de 46 % pour l'ALZ, p = 0,005.

Conclusions 

Dans cette étude de cohorte observationnelle, le traitement par AHSCT était associé à une probabilité plus élevée de maintenir « aucune preuve d'activité de la maladie ». Les événements indésirables étaient plus fréquents avec l'AHSCT au cours des 100 premiers jours, mais par la suite plus fréquents chez les patients traités avec l'ALZ ( Alemtuzumab).

Traduction via Google Trad de https://jnnp.bmj.com/content/jnnp/early/2020/10/25/jnnp-2020-323992.full.pdf